自闭症的终结? 科学家说,CRISPR可以威尼斯平台登录自闭症特征

时间:2019-06-06 责任编辑:夏盎 来源:威尼斯平台登录_威尼斯登录网站平台 点击:10次

科学家已经想出如何使用一种强大的基因威尼斯平台登录工具CRISPR来消除通常与自闭症相关的遗传特征。 研究人员说,这项技术有朝一日可以彻底改变治疗自闭症的治疗方法,并改善成千上万患有发育障碍的人的生活。

CRISPR因其可用于改变遗传密码的简便性和精确性而成为生物医学研究领域的改变者。 德克萨斯州的一个科学家小组使用它来威尼斯平台登录与小鼠自闭症特征相关的基因并观察到明显的结果:根据发表的研究,这些动物不再痴迷地挖掘它们在笼子周围的不规则跳跃减速停止并变得更加平静。在月刊 。

该研究的神经科学家告诉“新闻周刊” ,这项技术可能需要数年时间才能对人类进行测试,但结果很有希望。

0627-dna1
插图描绘了DNA。 CRISPR因其可用于改变遗传密码的简便性和精确性而成为生物医学研究领域的改变者。 盖蒂图片

“我真的想给病人和家人带来希望。 我们正在努力,他们不应该失去希望,“李说。

Lee是圣安东尼奥德克萨斯大学健康科学中心的自闭症研究员,他使用非常细的针头将CRISPR-Cas9注射到小鼠的脑组织中,靶向纹状体,这是一个已知调节习惯形成的大脑区域。

CRISPR-Cas9仅由少数成分组成。 RNA,一种存在于所有活细胞中的核酸,就像一个信使,一种允许基因组特定位点被靶向的指南。 它与称为Cas9的细菌酶一起使用,其作用类似于分子剪刀,在精确点处切割DNA。

手术后,小鼠恢复了长达三周,然后科学家们分析了他们的行为,以找到显着的治疗效果。 他们看到强迫性挖掘减少了30%,跳跃减少了70%,这两者都表明了自闭症行为。

“你可以剔除引起疾病的基因,实际上看到相当重要的行为改变,”生物工程师Niren Murthy说,他也参与了这项研究。 加州大学伯克利分校教授Murthy发明了用于小鼠的CRISPR-Gold技术。

自闭症是一种相对常见的发育障碍,会导致社交互动和沟通方面的一系列问题。 根据美国估计,每59名儿童中就有一名患有 。 没有一种类型的自闭症,但由遗传和环境因素的组合引起的许多变化。 根据美国的一个倡导组织说法,它可能会让人们说话困难,而且高达三分之一的自闭症患者完全是非语言的。

自闭症患者也倾向于进行重复行为,例如来回摇摆和拍打他们的手臂。 该研究表明,这些行为可以通过基因威尼斯平台登录来弥补。 李说,这些结果也为进一步研究如何改变与其他自闭症特征相关的基因打开了大门。

“我真的想给病人和家人带来希望。 这对他们来说是一种社会负担,让家里的病人影响整个家庭,“她说。 “我们想帮助他们。”

下一步是开始在大型动物(如大鼠和猴子)中测试这种基因威尼斯平台登录技术。 科学家可以在很多年前安全地将这种方法用于人类,但结果很有希望。

“我对未来感到乐观,”李说。

最新更新

视觉焦点

新闻排行